Halfdan Sørbye. Overlege, avdeling for Kreftbehandling, Haukeland Universitetssykehus, professor ved Universitetet i Bergen. Leder, ekspertpanelet
Ekspertpanelet erfarer at råd om ikke-etablert behandling i økende grad ikke følges av helseforetakene, mye nok grunnet i sykehusene sin forverrede økonomi. I en nylig sak gjengitt i Aftenposten avslo helseforetak og statsforvalter å følge rådet om å videreføre en meget effektiv behandling av en pasient uten andre behandlings tilbud (1). Begge instanser uttalte at å stoppe en effektiv behandling er forenlig med forsvarlig helsehjelp siden pasienten kan motta lindrende behandling av sykehuset (smertestillende etc.), en uttalelse som virker uforståelig for en kliniker.
Saken reiser umiddelbart spørsmålet om hvem som definerer hva som er forsvarlig helsehjelp. I kommentarutgaven til helsepersonelloven står følgende: Begrepet forsvarlighet er en rettslig standard. Med rettslig standard menes at rettsregelens innhold kan variere over tid, og ikke knytter avgjørelsen til bestemte og entydige kriterier, men gir anvisning på en bestemt målestokk til bruk ved bedømmelsen. I dette ligger blant annet forventning om at nasjonale veiledere og retningslinjer følges. I Rapport fra de regionale helseforetakene, Unntaksordningen i system for Nye metoder februar 2023 står det: Forsvarlighetskravet setter en rettslig standard som helseforetakene ikke har lovlig adgang til å gå under. I dette ligger det at standarden på helsetjenestene skal være på et visst nivå. Kjernen i forsvarlighetskravet er koblet til det som til enhver tid er definert som etablert behandling (HOD rundskriv I-4/2019 se 2). Med etablert behandling nevnes de nasjonale handlingsplaner som et eksempel. I samme rundskriv står det: Dersom det kun er en bestemt type tjeneste eller tilbud som er eneste alternativ for å yte et forsvarlig tilbud, så har også pasienten et rettskrav på tjenesten. Om begrepet forsvarlig helsehjelp er unikt koblet mot etablert behandling, bør dette presiseres av myndighetene. Man bør i så fall unngå å bruke begrepet når det er snakk om ikke-etablert behandling. Det er nok ingen helsearbeider, pasient eller pårørende som oppfatter situasjonen beskrevet i Aftenposten som at pasienten får medisinsk forsvarlig helsehjelp, selv om det nok kan være at pasienten utfra en juridisk vurdering får forsvarlig helsehjelp.
Ekspertpanelet har erfart at man står ovenfor 4 ulike kliniske situasjoner ved vurdering av ikke-etablert behandling.
1. Behandlingen er under vurdering i Nye metoder.
Behandling kan kun innvilges dersom enkelt pasienten faller inn under unntaksordningen eller det er gitt unntak på gruppenivå av fagdirektører (3). I sjeldne situasjoner kan behandling være tilgjengelig gjennom et Compassionate use program (4). Ekspertpanelet kan i henhold til mandatet ikke gi tilrå behandling som er under vurdering i Nye metoder.
2. Behandling er avslått av Beslutningsforum.
I Unntaksordningen i system for Nye metoder februar 2023 står det følgende: Det anbefales ikke å innføre en unntaksmulighet etter nei-beslutninger i Beslutningsforum. Hvis nye data på en subgruppe blir erkjent etter en nei-beslutning, kan tilbudet til subgruppen tas opp i form av en rask saksbehandling i Nye metoder, og ikke som en ny fullstendig prosess. I henhold til mandatet kan ikke Ekspertpanelet tilrå behandling der Beslutningsforum har sagt nei til å innføre metoden for aktuelle indikasjon.
3. Behandling er svært lovende, ikke under vurdering av Nye metoder og pasient har ikke påbegynt behandling.
Her er en individuell vurdering avgjørende for om en slik behandling skal vurderes gitt. Faktorer som spiller inn vil være alvorlighet av sykdom, forventet nytteverdi av behandling og da spesielt mulig langtidseffekt, om der foreligger andre behandlingsmuligheter, kostnad og ressursbruk samt kvalitet av studiedata. Krav til dokumentasjon settes lavere ved sjeldne sykdommer i henhold til «Rammeverk for legemiddelbehandling utenfor godkjent indikasjon i spesialisthelsetjenesten» datert 17.02.22 (5): Fase-II studier, eventuelt retrospektive pasientserier/registerdata, kan være tilstrekkelig for små pasientgrupper der fase-III studier ikke er gjennomførbare. Dokumentasjonen må som et minimumskrav foreligge i form av en full artikkel i et anerkjent fagtidsskrift med fagfellevurdering. For svært små pasientgrupper (insidens < 5) kan kasuistikk være tilstrekkelig.
Politikerne har uansett en jobb å gjøre med å bedre tilgang til lovende behandling i studier utenfor Norge. Ekspertpanelet har erfart at det har vært svært vanskelig for norske pasienter å få delta i studier i ved sykehus i Norden og utenfor Norden tilnærmet umulig. I sjeldne situasjoner er behandling tilgjengelig gjennom et Compassionate use program.
4. Pasienten har mottatt behandling utenfor det offentlige helsevesen, har klar effekt av behandlingen og ønsker at videre behandling innvilges av det offentlige helsevesen.
Saken fra Aftenposten illustrerer denne situasjon som er svært krevende hvor den individuelle helsehjelp står opp mot det grunnleggende likhetsprinsippet for helsetjenester. Ikke alle har mulighet til å kjøpe seg behandling privat. Medisinsk sett har det for Ekspertpanelet vært enkelt å gi et medisinsk råd om videre behandling i slike saker, da man faktisk vet at behandlingen virker (i motsetning til mye annen behandling som gis). Samtidig ser vi at en slik behandling vil medføre økte kostnader (uten LIS-rabatt for medikamentet) og bruk av ressurser i en presset situasjon for sykehusene.
Etter en konkret enkeltsak i 2019 der Statens helsetilsyn omgjorde fylkesmannens vedtak om avslag på videre behandling med immunterapi (6), innvilget vanligvis helseforetakene å videreføre behandling med klar effekt kjøpt privat. Det virker nå som foretak i større grad vil utelukke en slik praksis pga. likhetsprinsippet. I etterkant av saken ble et rundskriv utarbeidet av Helse- og omsorgsdepartementet (HOD) for å redegjøre for forholdet mellom retten til nødvendig helsehjelp og forsvarlighetskravet (2). I brevet står det: Retten til nødvendig helsehjelp omfatter ikke eksperimentell eller utprøvende behandling. Utprøvende behandling regnes som utprøvende selv om behandlingen er forsøkt og det har vært gunstig effekt for konkrete pasienter. Det er viktig å understreke at handlingsrommet for å tilby utprøvende behandling er stort. Problemstillingen trenger sterkt en klar politisk avklaring på hvordan disse saker skal håndteres, og forhåpentlig vil prosessen HOD nylig satte i gang gi klare føringer.
Merknad 1: Tillatelse er innhentet fra pasienten til å gjengi svaret fra Statsforvalteren
Merknad 2: Forfatter oppgir ingen interessekonflikter